AB Science annonce l'identification d'un biomarqueur plasmatique marqueur de l'activité du masitinib dans le traitement de la SLA

AB Science SA annonce l'identification d'un biomarqueur potentiel pour évaluer l'activité du masitinib dans l'implication pathologique de la microglie dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Les principales caractéristiques de ce biomarqueur nouvellement identifié sont les suivantes :

- Il s'agit d'un biomarqueur sanguin (plasmatique), qui présente l'avantage d'être facile à prélever et d'être évalué avec précision par ELISA (dosage immuno-enzymatique).
- Il est produit par la microglie pro-inflammatoire.
- Il active la microglie et les astrocytes et constitue donc un activateur contribuant à une boucle de rétroaction néfaste de la neuroinflammation.
- Il est également libéré par les mastocytes, établissant ainsi un lien entre les mastocytes et la microglie, qui sont les deux principales cibles cellulaires du masitinib.
- Il permet de prédire la survie dans la SLA, ce qui pourrait expliquer pourquoi le masitinib pourrait prolonger la survie chez certains patients spécifiques.
- Des expériences internes ont montré que ce biomarqueur était réduit par le masitinib lorsque les mastocytes et la microglie étaient activés in vitro, soulignant l'activité spécifique et puissante du masitinib sur les mastocytes et la microglie.

Le professeur Olivier Hermine, président du comité scientifique d'AB Science, membre de l'Académie des Sciences et chef du service d'Hématologie de l'Hôpital Necker à Paris, en France, a déclaré : "Il est intéressant de noter que ce biomarqueur pourrait être utilisé dans la SLA, mais aussi dans d'autres maladies neurodégénératives d'intérêt, à savoir les formes progressives de la sclérose en plaques (SEP) et la maladie d'Alzheimer. Dans la sclérose en plaques, par exemple, ce biomarqueur présente des taux plasmatiques normaux dans le syndrome cliniquement isolé (SCI), est élevé dans les formes récurrente-rémittentes de la sclérose en plaques pendant les poussées et est élevé dans les formes progressives, ce qui correspond à ce que nous savons de l'implication de la microglie dans la SEP".

Ce biomarqueur sera utilisé dans le programme de phase 3 du masitinib dans la SLA, mais également dans celui de la sclérose en plaques progressive et de la maladie d'Alzheimer, afin de valider le mécanisme d'action du masitinib chez l'homme et sa pertinence clinique. Une fois validé, il pourrait faciliter l'enregistrement en déterminant quels patients répondent le mieux au traitement et servir de critère d'évaluation substitutif de l'efficacité si nécessaire. En effet, les recommandations de la FDA dans la SLA indiquent que "la FDA encourage les promoteurs à intégrer des biomarqueurs exploratoires dans toutes les phases de développement des médicaments dans la SLA. À l'avenir, une meilleure compréhension scientifique de la SLA pourrait permettre de discuter de critères d'évaluation de substitution, potentiellement susceptibles de prédire les bénéfices cliniques et qui pourraient servir de base à une autorisation accélérée".

Ce biomarqueur reste confidentiel pour des raisons de protection des brevets...