Ipsen : échec de l'essai phase III de Bylvay dans le traitement de l'ABV

Ipsen a annoncé aujourd'hui que l'essai de Phase III BOLD, évaluant l'odévixibat Bylvay versus placebo chez des patients atteints d'atrésie des voies biliaires (AVB) ayant déjà subi une hépato-porto-entérostomie de Kasai (HPE), n'a pas atteint son critère principal.

Caractérisée comme une pathologie complexe et à évolution rapide, l'AVB est la principale cause de transplantation hépatique pédiatrique, sans option thérapeutique approuvée au-delà de l'HPE de Kasai ou de la transplantation hépatique.

Maladie rare et grave qui touche les bébés, l'atrésie des voies biliaires est la première cause de transplantation hépatique chez l'enfant, souvent avant l'âge de deux ans.

" La recherche reste limitée, laissant aux patients, aux familles et aux cliniciens très peu d'options thérapeutiques, rappelle dans un communiqué l'investigateur principal de cet essai clinique, le Dr Saul J. Karpen, MD PhD FAASLD, hépatologue pédiatrique et Chief Scientific Officer, Stravitz-Sanyal Institute for Liver Disease and Metabolic Health, Virginia Commonwealth University. En tant que premier essai mondial de Phase III dans l'atrésie des voies biliaires, BOLD a permis de générer l'ensemble de données le plus complet jamais réuni sur cette maladie. L'atrésie des voies biliaires étant une maladie hétérogène, avec une présentation clinique et une évolution variables, des analyses complémentaires de cet ensemble de données complet pourraient apporter des éclairages importants sur la biologie de la maladie et nous aider à mieux comprendre si les résultats diffèrent selon les sous-groupes de patients. "

" Cette issue est décevante pour les patients atteints de cette maladie grave et pour leurs familles ", a déclaré Christelle Huguet, PhD, vice-présidente exécutive, directrice de la R&D d'Ipsen. " Ces résultats reflètent le défi considérable que représente l'atrésie des voies biliaires, une maladie hépatique cholestatique pédiatrique rare et complexe qui a jusqu'à présent déjoué toutes les tentatives thérapeutiques au-delà de la chirurgie. "

Une étude d'extension en ouvert actuellement en cours (BOLD-EXT) évalue la sécurité et l'efficacité à plus long terme de l'odévixibat chez les patients ayant terminé l'essai BOLD, précise le communiqué. Une décision concernant la poursuite des patients dans l'étude d'extension en ouvert sera prise à l'issue d'une revue complète des données de l'ensemble de l'essai.