Pharming : la FDA américaine a accepté la nouvelle soumission d'une demande de nouveau médicament supplémentaire (sNDA) pour Joenja (leniolisib)

Pharming Group annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté sa nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché (sNDA) pour Joenja (leniolisib), un inhibiteur oral sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd), destiné au traitement des enfants âgés de 4 à 11 ans atteints du syndrome d'activation de la phosphoinositide 3-kinase delta (APDS), un déficit immunitaire primitif rare.

Suite à la lettre de réponse complète (CRL) reçue le 30 janvier 2026 et à une réunion de type A avec la FDA le 26 mars 2026, cette nouvelle demande vise l'approbation des posologies de 40 mg et 50 mg deux fois par jour pour les patients pédiatriques pesant 27 kg ou plus, qui représentent une part significative de la population pédiatrique identifiée. La nouvelle demande inclut des données supplémentaires demandées par la FDA concernant les méthodes analytiques utilisées pour les tests des lots de production. La FDA a fixé au 24 octobre 2026 la date cible d'action prévue par la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act).

Une demande supplémentaire d'autorisation de mise sur le marché (sNDA) distincte, visant à obtenir l'approbation de doses plus faibles pour les patients pesant moins de 27 kg, est prévue cet été...